Por primera vez Japón probará un tratamiento con células madre adultas reprogramadas para tratar el Parkinson en Humanos.
Investigadores en Japón anunciaron hoy el lanzamiento de un ensayo clínico para tratar la enfermedad de Parkinson con material neurológico derivado de células madre pluripotentes inducidas (iPS), células maduras químicamente manipuladas para regresar a una etapa temprana de desarrollo de la cual teóricamente pueden diferenciarse en cualquiera de los células especializadas del cuerpo.
El equipo del estudio inyectará progenitores dopaminérgicos, un tipo de célula que se desarrolla en neuronas que producen dopamina, directamente en una región del cerebro conocida por jugar un papel clave en la degeneración neural asociada con la enfermedad de Parkinson. El esfuerzo está dirigido por Jun Takahashi, neurocirujano del Centro de Investigación y Aplicación de Células iPS (CiRA) de la Universidad de Kioto, en cooperación con el Hospital de la Universidad de Kioto.
En la Foto: Jun Takahashi (izquierda) y sus colegas explicaron sus planes para un ensayo en pacientes con enfermedad de Parkinson en una conferencia de prensa en la Universidad de Kyoto en Japón hoy. Fotos de YOMIURI SHIMBUN/
La enfermedad de Parkinson resulta de la muerte de células especializadas en el cerebro que producen el neurotransmisor dopamina. La falta de dopamina conduce a una disminución de las habilidades motoras, lo que resulta en dificultad para caminar y temblores involuntarios. A medida que la enfermedad progresa puede conducir a la demencia. La estrategia de prueba es derivar los progenitores dopaminérgicos de las células iPS e inyectarlos en el putamen, una estructura redonda ubicada en la base del cerebro anterior. Los cirujanos perforarán dos pequeños agujeros a través del cráneo de un paciente y usarán un dispositivo especializado para inyectar aproximadamente 5 millones de células.
Los estudios en animales han demostrado que los progenitores se diferencian en neuronas dopaminérgicas dentro del cuerpo y se injertan en el cerebro. El grupo de Takahashi informó el año pasado que los modelos de mono de la enfermedad de Parkinson mostraron una mejora significativa que duró 2 años después de recibir inyecciones de neuronas preparadas a partir de células iPS humanas.
En lugar de crear células iPS específicas para el paciente, CiRA ha adoptado la estrategia de obtener reservas de células iPS de donantes sanos con tipos celulares específicos que tienen menos probabilidades de causar rechazo inmunológico. "Al utilizar stocks de células, podemos proceder de manera mucho más rápida y rentable", dijo a Science en 2017 el director de CiRA, Shinya Yamanaka, quien ganó una parte del Premio Nobel de Fisiología o Medicina en 2012 por descubrir cómo crear células iPS . Como precaución adicional, los pacientes recibirán un inmunosupresor común en conjunto con los progenitores.
El reclutamiento de pacientes comenzó hoy a las 5 p. M., Hora local, cuando el Hospital Universitario de Kioto publicó el aviso de reclutamiento de pacientes en su sitio web . El equipo planea reclutar a siete pacientes y seguirlos durante 2 años después de la inyección.
Esta es la tercera prueba en humanos que usa células iPS aprobadas en Japón. El primero, que utiliza células retinianas derivadas de células iPS para reemplazar el tejido ocular dañado por la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), se lanzó en 2014 y está dirigido por la esposa de Masayo Takahashi-Jun Takahashi del Centro RIKEN de Biología del Desarrollo en Kobe . Inicialmente se informó que el tratamiento con AMD era seguro , aunque se ha informado de un evento adverso. A principios de este año, un equipo de la Universidad de Osaka en Japón obtuvo la aprobación condicional para un estudio basado en células iPS para la enfermedad cardíaca isquémica.
Por Dennis Normile:
Fuente:
SCIENCIEMAG
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